CAS 1258984-36-9

Nusinersen

Beschreibung:

Nusinersen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das hauptsächlich zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt wird, einer genetischen Erkrankung, die durch den Verlust von Motoneuronen gekennzeichnet ist. Es ist darauf ausgelegt, das Spleißen des SMN2-Gens zu modifizieren, wodurch die Produktion des Überlebensmotoneuronenproteins (SMN) erhöht wird, das für die Gesundheit der Motoneuronen entscheidend ist. Nusinersen wird durch intrathekale Injektion verabreicht, wodurch es die Blut-Hirn-Schranke umgehen und direkt das zentrale Nervensystem anvisieren kann. Die chemische Struktur von Nusinersen besteht aus einer modifizierten RNA-Sequenz, die ihre Stabilität und Bindungsaffinität an die Ziel-mRNA erhöht. Sein Wirkmechanismus umfasst die Hybridisierung an das SMN2-prä-mRNA, fördert die Inklusion von Exon 7 und führt zur Produktion eines funktionalen SMN-Proteins. Es wurde gezeigt, dass Nusinersen die motorische Funktion und das Überleben bei Patienten mit SMA verbessert, was es zu einem bedeutenden Fortschritt in der Behandlung dieser Erkrankung macht. Seine Entwicklung stellt einen neuartigen Ansatz in der Gentherapie dar, der die Prinzipien der Molekularbiologie nutzt, um genetische Störungen anzugehen.

Formel: C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇

Synonyme:

• NU
• Nusinersen USP/EP/BP
• Nusinersen

Nusinersen

CAS: 1258984-36-9

Nusinersen (nusinersen) is a antisense oligonucleotide (ASO) for the treatment of pediatric and adult spinal muscular atrophy (SMA) and increases SMN proteinss.

Reinheit: 98.62%

Farbe und Form: Solid

Ref: TM-T38656

Nusinersen sodium

CAS: 1258984-36-9

An antisense oligonucleotide in which the 2'-positions in the ribose ring are protected with 2'-O-2-methoxyethyl groups and the phosphate linkages replaced with phosphorothioate linkages.  Used to treat spinal muscular atrophy.

Formel: C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇•Na₁₈

Reinheit: Min. 95%

Farbe und Form: Powder

Molekulargewicht: 7,540.85 g/mol

Ref: 3D-FN184231

Nusinersen

CAS: 1258984-36-9

An antisense oligonucleotide in which the 2'-positions in the ribose ring are protected with 2'-O-2-methoxyethyl groups and the phosphate linkages replaced with phosphorothioate linkages.  Used to treat spinal muscular atrophy.

Formel: C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇

Reinheit: Min. 95%

Farbe und Form: Powder

Molekulargewicht: 7,127.21 g/mol

Ref: 3D-FN170919