CAS 1825352-65-5
:Risdiplam
Beschreibung:
Risdiplam ist ein kleines Molekülmedikament, das hauptsächlich zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) entwickelt wurde, einer genetischen Störung, die durch den Verlust von Motoneuronen gekennzeichnet ist. Es wirkt als Modifikator des Spleißens des Überlebensmotoneurons 2 (SMN2) und verbessert die Produktion von funktionellem SMN-Protein, das für die Gesundheit der Motoneuronen entscheidend ist. Risdiplam zeichnet sich durch seine orale Bioverfügbarkeit aus, die eine bequeme Verabreichung im Vergleich zu anderen Therapien ermöglicht, die Injektionen erfordern. Die Verbindung hat ein relativ niedriges Molekulargewicht und zeigt eine gute Löslichkeit, was zu ihrem pharmakokinetischen Profil beiträgt. Ihr Wirkmechanismus umfasst die Modulation des Spleißens von SMN2-prä-mRNA, wodurch die SMN-Proteinspiegel im Körper erhöht werden. Risdiplam hat umfangreiche klinische Studien durchlaufen, die die Wirksamkeit bei der Verbesserung der motorischen Funktion bei Patienten mit SMA zeigen. Wie bei jedem Medikament ist es wichtig, mögliche Nebenwirkungen zu überwachen, die gastrointestinale Störungen und andere systemische Effekte umfassen können. Insgesamt stellt Risdiplam einen bedeutenden Fortschritt im therapeutischen Bereich für SMA dar.
Formel:C22H23N7O
InChl:InChI=1S/C22H23N7O/c1-14-9-18(26-29-11-15(2)24-21(14)29)17-10-20(30)28-12-16(3-4-19(28)25-17)27-8-7-23-22(13-27)5-6-22/h3-4,9-12,23H,5-8,13H2,1-2H3
InChI Key:InChIKey=ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
SMILES:O=C1N2C=C(N3CC4(CC4)NCC3)C=CC2=NC(=C1)C5=NN6C(C(C)=C5)=NC(C)=C6
Synonyme:- 7-(4,7-Diazaspiro[2.5]oct-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)-4H-pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one
- Risdiplam
- RG 7916
- 4H-Pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one, 7-(4,7-diazaspiro[2.5]oct-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)-
- RO 7034067
- RO7034067
- 7-amino-2,3-dihydro-1H-inden-4-ol
- RG7916
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2-(2,8-Dimethylimidazo[1,2-B]Pyridazin-6-Yl)-7-(4,7-Diazaspiro[2.5]Octan-7-Yl)-4H-Pyrido[1,2-a]Pyrimidin-4-One
CAS:2-(2,8-Dimethylimidazo[1,2-B]Pyridazin-6-Yl)-7-(4,7-Diazaspiro[2.5]Octan-7-Yl)-4H-Pyrido[1,2-a]Pyrimidin-4-OneReinheit:99%Molekulargewicht:401.46g/molRisdiplam
CAS:Risdiplam (RG7916) is a centrally and peripherally distributed and orally administrable small molecule SMN2 pre-mRNA splicing modifier.Cost-effective and quality-assured.Formel:C22H23N7OReinheit:98.68% - 99.64%Farbe und Form:SolidMolekulargewicht:401.46Risdiplam
CAS:<p>Modifier of the SMN2 gene splicing</p>Formel:C22H23N7OReinheit:Min. 98 Area-%Farbe und Form:PowderMolekulargewicht:401.46 g/mol





