CAS 1825352-65-5: Risdiplam

Beschreibung: Risdiplam ist ein kleines Molekülmedikament, das hauptsächlich zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) entwickelt wurde, einer genetischen Störung, die durch den Verlust von Motoneuronen gekennzeichnet ist. Es wirkt als Modifikator des Spleißens des Überlebensmotoneurons 2 (SMN2) und verbessert die Produktion von funktionellem SMN-Protein, das für die Gesundheit der Motoneuronen entscheidend ist. Risdiplam zeichnet sich durch seine orale Bioverfügbarkeit aus, die eine bequeme Verabreichung im Vergleich zu anderen Therapien ermöglicht, die Injektionen erfordern. Die Verbindung hat ein relativ niedriges Molekulargewicht und zeigt eine gute Löslichkeit, was zu ihrem pharmakokinetischen Profil beiträgt. Ihr Wirkmechanismus umfasst die Modulation des Spleißens von SMN2-prä-mRNA, wodurch die SMN-Proteinspiegel im Körper erhöht werden. Risdiplam hat umfangreiche klinische Studien durchlaufen, die die Wirksamkeit bei der Verbesserung der motorischen Funktion bei Patienten mit SMA zeigen. Wie bei jedem Medikament ist es wichtig, mögliche Nebenwirkungen zu überwachen, die gastrointestinale Störungen und andere systemische Effekte umfassen können. Insgesamt stellt Risdiplam einen bedeutenden Fortschritt im therapeutischen Bereich für SMA dar.

Formel: C₂₂H₂₃N₇O

InChl: InChI=1S/C22H23N7O/c1-14-9-18(26-29-11-15(2)24-21(14)29)17-10-20(30)28-12-16(3-4-19(28)25-17)27-8-7-23-22(13-27)5-6-22/h3-4,9-12,23H,5-8,13H2,1-2H3

InChI Key: InChIKey=ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N

SMILES: O=C1C=C(N=C2C=CC(=CN12)N3CCNC4(C3)CC4)C5=NN6C=C(N=C6C(=C5)C)C

Risdiplam

CAS: 1825352-65-5

• Formel: C₂₂H₂₃N₇O
• Reinheit: 99%
• Farbe und Form: Solid
• Molekulargewicht: 401.4643

Risdiplam

CAS: 1825352-65-5

• Formel: C₂₂H₂₃N₇O
• Farbe und Form: Yellow Solid
• Molekulargewicht: 401.47

Risdiplam-d4

CAS: 1825352-65-5

• Formel: C₂₂H₁₉D₄N₇O
• Farbe und Form: Yellow Solid
• Molekulargewicht: 405.50

Risdiplam

CAS: 1825352-65-5

Risdiplam (RG7916) is a centrally and peripherally distributed and orally administrable small molecule SMN2 pre-mRNA …

• Formel: C₂₂H₂₃N₇O
• Reinheit: 99.36% - 99.43%
• Farbe und Form: Solid
• Molekulargewicht: 401.46

Risdiplam

CAS: 1825352-65-5

Modifier of the SMN2 gene splicing

• Formel: C₂₂H₂₃N₇O
• Reinheit: Min. 98 Area-%
• Farbe und Form: Powder
• Molekulargewicht: 401.46 g/mol