CAS 775304-57-9
:Ataluren
Beschreibung:
Ataluren, mit der CAS-Nummer 775304-57-9, ist ein kleines Molekülmedikament, das hauptsächlich zur Behandlung genetischer Störungen eingesetzt wird, die durch Unsinnmutationen verursacht werden, insbesondere bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Es fungiert als Durchleseagent, der die ribosomale Incorporation von Aminosäuren an vorzeitigen Stoppcodons fördert und so die Produktion von funktionsfähigen Voll-Längen-Proteinen ermöglicht. Ataluren zeichnet sich durch seine Fähigkeit aus, selektiv die Translation von mRNA zu verbessern, die diese Mutationen enthält, was zu einer verbesserten Muskelfunktion bei betroffenen Personen führen kann. Die Verbindung wird typischerweise oral verabreicht und wurde hinsichtlich ihrer Sicherheit und Wirksamkeit in klinischen Studien bewertet. Ihre Pharmakokinetik umfasst Absorptions-, Verteilungs-, Stoffwechsel- und Ausscheidungsprozesse, die für ihre therapeutische Wirkung entscheidend sind. Obwohl Ataluren in klinischen Umgebungen vielversprechend war, kann seine Anwendung mit Nebenwirkungen verbunden sein, und seine Wirksamkeit kann von Patient zu Patient variieren. Insgesamt stellt Ataluren einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung genetischer Erkrankungen dar, die mit Unsinnmutationen verbunden sind, und hebt das Potenzial gezielter Therapien in der modernen Medizin hervor.
Formel:C15H9FN2O3
InChl:InChI=1S/C15H9FN2O3/c16-12-7-2-1-6-11(12)14-17-13(18-21-14)9-4-3-5-10(8-9)15(19)20/h1-8H,(H,19,20)
InChI Key:InChIKey=OOUGLTULBSNHNF-UHFFFAOYSA-N
SMILES:FC1=C(C2=NC(=NO2)C3=CC(C(O)=O)=CC=C3)C=CC=C1
Synonyme:- 3-[5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoicacid
- Atalure
- Ataluren
- Benzoic acid,3-[5-(2-fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]-
- Pct 124
- Ptc 124
- Translarna
- 3-[5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid
- Ataluren(PTC124)
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3-(5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl)benzoic acid
CAS:Reinheit:95.0%Farbe und Form:SolidMolekulargewicht:284.2460021972656Ataluren
CAS:Ataluren (PTC124) is a novel, orally administered drug that targets nonsense mutations.Formel:C15H9FN2O3Reinheit:99.16% - 99.84%Farbe und Form:SolidMolekulargewicht:284.243-(5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl)benzoic acid
CAS:<p>3-(5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl)benzoic acid</p>Formel:C15H9FN2O3Reinheit:98%Farbe und Form: white powderMolekulargewicht:284.24g/molPTC-124
CAS:Kontrolliertes Produkt<p>Applications PTC-124 is a nonaminoglycoside that has been reported to induce ribosomes to read through premature nonsense stop signals on mRNA, allowing the production of full-length functional proteins,<br>References Yu, H. et al.: Int. J. Mol. Med., 33, 729 (2014); Aditya, S. et al.: J. Biomed. Pharm. Res., 2, 21 (2013);<br></p>Formel:C15H9FN2O3Farbe und Form:White To Off-WhiteMolekulargewicht:284.24Ataluren
CAS:<p>Ataluren is a drug that was developed to treat Duchenne muscular dystrophy. It is an orally administered small molecule that has been shown to restore the production of a protein called dystrophin, which is missing in people with Duchenne muscular dystrophy. The drug works by binding to the RNA polymerase and terminating transcription of the mutated gene that causes the disease. Ataluren has been studied in clinical trials as an alternative to steroids, which are used to slow or stop muscle deterioration and allow the body's natural healing process to take place. This drug has also been shown to be effective against other mutations, including those associated with cystic fibrosis and Huntington's disease.</p>Formel:C15H9FN2O3Reinheit:Min. 95%Farbe und Form:PowderMolekulargewicht:284.24 g/mol






