CAS 104206-65-7: Nitisinona
Descripción:Nitisinona, con el número CAS 104206-65-7, es un compuesto orgánico sintético utilizado principalmente en el tratamiento de la tirosinemia hereditaria tipo 1, un trastorno genético raro que afecta el metabolismo del aminoácido tirosina. Funciona como un potente inhibidor de la enzima 4-hidroxifenilpiruvato dioxygenasa, que es crucial en la vía catabólica de la tirosina. Al inhibir esta enzima, Nitisinona reduce efectivamente la acumulación de metabolitos tóxicos asociados con el trastorno. El compuesto se administra típicamente por vía oral y se caracteriza por su relativamente baja solubilidad en agua, lo que influye en su formulación y entrega. Nitisinona generalmente es bien tolerado, aunque puede tener efectos secundarios, incluyendo potencial toxicidad hepática y cambios en los niveles de ciertos metabolitos. Su desarrollo ha mejorado significativamente el manejo de la tirosinemia, permitiendo a los pacientes mantener una mejor calidad de vida. Al igual que con cualquier medicamento, el monitoreo y los ajustes de dosis son esenciales para optimizar los resultados terapéuticos mientras se minimizan los efectos adversos.
Fórmula:C14H10F3NO5
InChI:InChI=1S/C14H10F3NO5/c15-14(16,17)7-4-5-8(9(6-7)18(22)23)13(21)12-10(19)2-1-3-11(12)20/h4-6,12H,1-3H2
Clave InChI:InChIKey=OUBCNLGXQFSTLU-UHFFFAOYSA-N
SMILES:O=C(C1=CC=C(C=C1N(=O)=O)C(F)(F)F)C2C(=O)CCCC2=O
- Sinónimos:
- 1,3-Cyclohexanedione, 2-[2-nitro-4-(trifluoromethyl)benzoyl]-
- 2-[2-Nitro-4-(Trifluoromethyl)Benzoyl]Cyclohexane-1,3-Dione
- 2-[2-Nitro-4-(trifluoromethyl)benzoyl]-1,3-cyclohexanedione
- Nitisinone
- Nitisone
- Nityr
- Orfadin
- Sc 0735
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Nitisinone
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