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CAS 1258984-36-9

:

Nusinersen

Descripción:
Nusinersen es un oligonucleótido antisentido utilizado principalmente en el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), un trastorno genético caracterizado por la degeneración de las neuronas motoras. Está diseñado para modificar el empalme del gen SMN2, aumentando así la producción de la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN), que es crucial para la salud de las neuronas motoras. Nusinersen se administra mediante inyección intratecal, lo que le permite eludir la barrera hematoencefálica y dirigirse directamente al sistema nervioso central. La estructura química de Nusinersen consiste en una secuencia de ARN modificada, que mejora su estabilidad y afinidad de unión al ARNm objetivo. Su mecanismo de acción implica la hibridación al pre-ARNm SMN2, promoviendo la inclusión del exón 7 y llevando a la producción de una proteína SMN funcional. Se ha demostrado que Nusinersen mejora la función motora y la supervivencia en pacientes con AME, lo que lo convierte en un avance significativo en el tratamiento de esta condición. Su desarrollo representa un enfoque novedoso en la terapia génica, utilizando los principios de la biología molecular para abordar trastornos genéticos.
Fórmula:C234H340N61O128P17S17
Sinónimos:
  • NU
  • Nusinersen USP/EP/BP
  • Nusinersen
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  • Nusinersen
    Targetmol
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    Nusinersen

    CAS:
    <p>Nusinersen (nusinersen) is a antisense oligonucleotide (ASO) for the treatment of pediatric and adult spinal muscular atrophy (SMA) and increases SMN proteinss.</p>
    Pureza:98.62%
    Forma y color:Solid

    Ref: TM-T38656

  • Nusinersen sodium
    Biosynth
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    Nusinersen sodium

    CAS:
    <p>An antisense oligonucleotide in which the 2'-positions in the ribose ring are protected with 2'-O-2-methoxyethyl groups and the phosphate linkages replaced with phosphorothioate linkages.  Used to treat spinal muscular atrophy.</p>
    Fórmula:C234H340N61O128P17S17•Na18
    Pureza:Min. 95%
    Forma y color:Powder
    Peso molecular:7,540.85 g/mol

    Ref: 3D-FN184231

    1mg
    191,00€
    5mg
    358,00€
    10mg
    509,00€
    25mg
    964,00€
    50mg
    1.420,00€
  • Nusinersen
    Biosynth
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    Nusinersen

    CAS:
    <p>An antisense oligonucleotide in which the 2'-positions in the ribose ring are protected with 2'-O-2-methoxyethyl groups and the phosphate linkages replaced with phosphorothioate linkages.  Used to treat spinal muscular atrophy.</p>
    Fórmula:C234H340N61O128P17S17
    Pureza:Min. 95%
    Forma y color:Powder
    Peso molecular:7,127.21 g/mol

    Ref: 3D-FN170919

    25mg
    3.169,00€