CAS 1825352-65-5: Risdiplam

Descripción: Risdiplam es un fármaco de molécula pequeña desarrollado principalmente para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), un trastorno genético caracterizado por la pérdida de neuronas motoras. Funciona como un modificador de empalme del gen de la neurona motora de supervivencia 2 (SMN2), mejorando la producción de proteína SMN funcional, que es crucial para la salud de las neuronas motoras. Risdiplam se caracteriza por su biodisponibilidad oral, lo que permite una administración conveniente en comparación con otras terapias que requieren inyecciones. El compuesto tiene un peso molecular relativamente bajo y exhibe buena solubilidad, lo que contribuye a su perfil farmacocinético. Su mecanismo de acción implica la modulación del empalme del pre-ARNm de SMN2, aumentando así los niveles de proteína SMN en el cuerpo. Risdiplam ha pasado por ensayos clínicos extensos, demostrando eficacia en la mejora de la función motora en pacientes con AME. Al igual que con cualquier medicamento, es esencial monitorear los posibles efectos secundarios, que pueden incluir trastornos gastrointestinales y otros efectos sistémicos. En general, Risdiplam representa un avance significativo en el panorama terapéutico para la AME.

Fórmula: C₂₂H₂₃N₇O

InChI: InChI=1S/C22H23N7O/c1-14-9-18(26-29-11-15(2)24-21(14)29)17-10-20(30)28-12-16(3-4-19(28)25-17)27-8-7-23-22(13-27)5-6-22/h3-4,9-12,23H,5-8,13H2,1-2H3

Clave InChI: InChIKey=ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N

SMILES: O=C1C=C(N=C2C=CC(=CN12)N3CCNC4(C3)CC4)C5=NN6C=C(N=C6C(=C5)C)C

Risdiplam

CAS: 1825352-65-5

• Fórmula: C₂₂H₂₃N₇O
• Pureza: 99%
• Forma y color: Solid
• Peso molecular: 401.4643

Risdiplam

CAS: 1825352-65-5

• Fórmula: C₂₂H₂₃N₇O
• Forma y color: Yellow Solid
• Peso molecular: 401.47

Risdiplam-d4

CAS: 1825352-65-5

• Fórmula: C₂₂H₁₉D₄N₇O
• Forma y color: Yellow Solid
• Peso molecular: 405.50

Risdiplam

CAS: 1825352-65-5

Risdiplam (RG7916) is a centrally and peripherally distributed and orally administrable small molecule SMN2 pre-mRNA …

• Fórmula: C₂₂H₂₃N₇O
• Pureza: 99.36% - 99.43%
• Forma y color: Solid
• Peso molecular: 401.46

Risdiplam

CAS: 1825352-65-5

Modifier of the SMN2 gene splicing

• Fórmula: C₂₂H₂₃N₇O
• Pureza: Min. 98 Area-%
• Forma y color: Powder
• Peso molecular: 401.46 g/mol