CAS 1258984-36-9

Nusinersen

Description :

Nusinersen est un oligonucléotide antisens utilisé principalement dans le traitement de l'atrophie musculaire spinale (AMS), un trouble génétique caractérisé par la dégénérescence des neurones moteurs. Il est conçu pour modifier l'épissage du gène SMN2, augmentant ainsi la production de la protéine du neurone moteur de survie (SMN), qui est cruciale pour la santé des neurones moteurs. Nusinersen est administré par injection intrathécale, ce qui lui permet de contourner la barrière hémato-encéphalique et de cibler directement le système nerveux central. La structure chimique de Nusinersen consiste en une séquence d'ARN modifiée, qui améliore sa stabilité et son affinité de liaison à l'ARNm cible. Son mécanisme d'action implique l'hybridation au pré-ARNm SMN2, favorisant l'inclusion de l'exon 7 et conduisant à la production d'une protéine SMN fonctionnelle. Il a été démontré que Nusinersen améliore la fonction motrice et la survie des patients atteints d'AMS, ce qui en fait une avancée significative dans le traitement de cette condition. Son développement représente une approche novatrice en thérapie génique, utilisant les principes de la biologie moléculaire pour traiter les troubles génétiques.

Formule : C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇

Synonymes :

• NU
• Nusinersen USP/EP/BP
• Nusinersen

Nusinersen

CAS : 1258984-36-9

Nusinersen (nusinersen) is a antisense oligonucleotide (ASO) for the treatment of pediatric and adult spinal muscular atrophy (SMA) and increases SMN proteinss.

Degré de pureté : 98.62%

Couleur et forme : Solid

Ref: TM-T38656

Nusinersen sodium

CAS : 1258984-36-9

An antisense oligonucleotide in which the 2'-positions in the ribose ring are protected with 2'-O-2-methoxyethyl groups and the phosphate linkages replaced with phosphorothioate linkages.  Used to treat spinal muscular atrophy.

Formule : C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇•Na₁₈

Degré de pureté : Min. 95%

Couleur et forme : Powder

Masse moléculaire : 7,540.85 g/mol

Ref: 3D-FN184231

Nusinersen

CAS : 1258984-36-9

An antisense oligonucleotide in which the 2'-positions in the ribose ring are protected with 2'-O-2-methoxyethyl groups and the phosphate linkages replaced with phosphorothioate linkages.  Used to treat spinal muscular atrophy.

Formule : C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇

Degré de pureté : Min. 95%

Couleur et forme : Powder

Masse moléculaire : 7,127.21 g/mol

Ref: 3D-FN170919