CAS 1825352-65-5: Risdiplam

Description : Risdiplam est un médicament à petite molécule principalement développé pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale (AMS), un trouble génétique caractérisé par la perte de neurones moteurs. Il fonctionne comme un modificateur d'épissage du neurone moteur de survie 2 (SMN2), améliorant la production de protéine SMN fonctionnelle, qui est cruciale pour la santé des neurones moteurs. Risdiplam se caractérise par sa biodisponibilité orale, permettant une administration pratique par rapport à d'autres thérapies nécessitant des injections. Le composé a un poids moléculaire relativement faible et présente une bonne solubilité, ce qui contribue à son profil pharmacocinétique. Son mécanisme d'action implique la modulation de l'épissage du pré-ARNm de SMN2, augmentant ainsi les niveaux de protéine SMN dans le corps. Risdiplam a subi des essais cliniques approfondis, démontrant son efficacité à améliorer la fonction motrice chez les patients atteints d'AMS. Comme pour tout médicament, il est essentiel de surveiller les effets secondaires potentiels, qui peuvent inclure des troubles gastro-intestinaux et d'autres effets systémiques. Dans l'ensemble, Risdiplam représente une avancée significative dans le paysage thérapeutique de l'AMS.

Formule : C₂₂H₂₃N₇O

InChI : InChI=1S/C22H23N7O/c1-14-9-18(26-29-11-15(2)24-21(14)29)17-10-20(30)28-12-16(3-4-19(28)25-17)27-8-7-23-22(13-27)5-6-22/h3-4,9-12,23H,5-8,13H2,1-2H3

Code InChI : InChIKey=ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N

SMILES : O=C1C=C(N=C2C=CC(=CN12)N3CCNC4(C3)CC4)C5=NN6C=C(N=C6C(=C5)C)C

Risdiplam

CAS : 1825352-65-5

• Formule : C₂₂H₂₃N₇O
• Degré de pureté : 99%
• Couleur et forme : Solid
• Masse moléculaire : 401.4643

Risdiplam

CAS : 1825352-65-5

• Formule : C₂₂H₂₃N₇O
• Couleur et forme : Yellow Solid
• Masse moléculaire : 401.47

Risdiplam-d4

CAS : 1825352-65-5

• Formule : C₂₂H₁₉D₄N₇O
• Couleur et forme : Yellow Solid
• Masse moléculaire : 405.50

Risdiplam

CAS : 1825352-65-5

Risdiplam (RG7916) is a centrally and peripherally distributed and orally administrable small molecule SMN2 pre-mRNA …

• Formule : C₂₂H₂₃N₇O
• Degré de pureté : 99.36% - 99.43%
• Couleur et forme : Solid
• Masse moléculaire : 401.46

Risdiplam

CAS : 1825352-65-5

Modifier of the SMN2 gene splicing

• Formule : C₂₂H₂₃N₇O
• Degré de pureté : Min. 98 Area-%
• Couleur et forme : Powder
• Masse moléculaire : 401.46 g/mol