Description :Phénylbutyrate de glycérol (CAS 611168-24-2) est un composé synthétique qui sert de pro-médicament de l'acide phénylbutyrique, principalement utilisé dans le traitement des troubles du cycle de l'urée. Il se caractérise par sa capacité à faciliter l'excrétion de l'excès d'azote du corps, aidant ainsi à gérer l'hyperammoniémie. Le composé est un liquide incolore à jaune pâle, soluble dans l'eau et présente un goût sucré. Phénylbutyrate de glycérol est connu pour sa toxicité relativement faible et son profil pharmacocinétique favorable, qui inclut une absorption et un métabolisme rapides. Il est généralement administré par voie orale et est souvent formulé sous forme de sirop pour faciliter son utilisation, en particulier chez les populations pédiatriques. Le mécanisme d'action du composé implique la conjugaison de l'acide phénylbutyrique avec la glutamine, conduisant à la formation de métabolites non toxiques qui peuvent être excrétés par les reins. Dans l'ensemble, Phénylbutyrate de glycérol représente une option thérapeutique importante pour la gestion des troubles métaboliques associés à l'accumulation d'ammoniac.
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