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CAS 62989-33-7

:

Sapropterine

Description :
Sapropterine, également connu sous le nom de 6R-L-érythro-5,6,7,8-tétrahydrobioptérine, est une forme synthétique du cofacteur naturel tétrahydrobioptérine (BH4). Il est principalement utilisé dans le traitement de la phénylcétonurie (PKU), un trouble génétique qui entraîne l'accumulation de phénylalanine en raison d'une carence en enzyme phénylalanine hydroxylase. Sapropterine agit en améliorant l'activité de cette enzyme, facilitant ainsi le métabolisme de la phénylalanine. La substance se caractérise par sa capacité à traverser la barrière hémato-encéphalique, ce qui est crucial pour ses effets thérapeutiques. En termes de structure chimique, Sapropterine contient un anneau de ptéridine, qui est essentiel pour son activité biologique. Il est généralement administré par voie orale et est bien toléré, bien que certains patients puissent éprouver des effets secondaires légers. Le composé est classé comme un agent pharmaceutique et est soumis à une surveillance réglementaire pour garantir sa sécurité et son efficacité dans l'utilisation clinique. Dans l'ensemble, Sapropterine représente une avancée significative dans la gestion de la PKU, permettant un meilleur contrôle diététique et une meilleure qualité de vie pour les personnes touchées.
Formule :C9H15N5O3
InChI :InChI=1S/C9H15N5O3/c1-3(15)6(16)4-2-11-7-5(12-4)8(17)14-9(10)13-7/h3-4,6,12,15-16H,2H2,1H3,(H4,10,11,13,14,17)/t3-,4+,6-/m0/s1
Code InChI :InChIKey=FNKQXYHWGSIFBK-RPDRRWSUSA-N
SMILES :O=C1C2=C(NC[C@]([C@H]([C@H](C)O)O)(N2)[H])NC(N)=N1
Synonymes :
  • (6R)-2-Amino-6-[(1R,2S)-1,2-dihydroxypropyl]-5,6,7,8-tetrahydro-4(1H)-pteridinone
  • (6R)-2-amino-6-[(1R,2S)-1,2-dihydroxypropyl]-5,6,7,8-tetrahydropteridin-4(1H)-one
  • (6R)-5,6,7,8-Tetrahydro-<span class="text-smallcaps">L</span>-biopterin
  • (6R)-5,6,7,8-Tetrahydrobiopterin
  • (6R)-<span class="text-smallcaps">L</span>-erythro-5,6,7,8-Tetrahydrobiopterin
  • (6R)-<span class="text-smallcaps">L</span>-erythro-Tetrahydrobiopterin
  • (6R)-Tetrahydrobiopterin
  • (6R,S)-5,6,7,8-Tetrahydro-L-Biopterin Dihydrochloride
  • 2-amino-6-(1,2-dihydroxypropyl)-5,6,7,8-tetrahydropteridin-4(1H)-one
  • 2-amino-6-[(1R,2S)-1,2-dihydroxypropyl]-5,6,7,8-tetrahydropteridin-4(1H)-one
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