Description :Atalurène, avec le numéro CAS 775304-57-9, est un médicament à petite molécule principalement utilisé dans le traitement des troubles génétiques causés par des mutations sans sens, en particulier dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Il fonctionne comme un agent de lecture, favorisant l'incorporation ribosomique d'acides aminés aux codons d'arrêt prématurés, permettant ainsi la production de protéines fonctionnelles de pleine longueur. Atalurène se caractérise par sa capacité à améliorer sélectivement la traduction de l'ARNm contenant ces mutations, ce qui peut conduire à une amélioration de la fonction musculaire chez les individus affectés. Le composé est généralement administré par voie orale et a été évalué pour sa sécurité et son efficacité dans des essais cliniques. Sa pharmacocinétique implique des processus d'absorption, de distribution, de métabolisme et d'excrétion qui sont cruciaux pour son action thérapeutique. Bien que Atalurène ait montré des promesses dans des contextes cliniques, son utilisation peut être accompagnée d'effets secondaires, et son efficacité peut varier d'un patient à l'autre. Dans l'ensemble, Atalurène représente une avancée significative dans le traitement des conditions génétiques liées aux mutations sans sens, mettant en évidence le potentiel des thérapies ciblées dans la médecine moderne.
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