CAS 775304-57-9

Atalurène

Description :

Atalurène, avec le numéro CAS 775304-57-9, est un médicament à petite molécule principalement utilisé dans le traitement des troubles génétiques causés par des mutations sans sens, en particulier dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Il fonctionne comme un agent de lecture, favorisant l'incorporation ribosomique d'acides aminés aux codons d'arrêt prématurés, permettant ainsi la production de protéines fonctionnelles de pleine longueur. Atalurène se caractérise par sa capacité à améliorer sélectivement la traduction de l'ARNm contenant ces mutations, ce qui peut conduire à une amélioration de la fonction musculaire chez les individus affectés. Le composé est généralement administré par voie orale et a été évalué pour sa sécurité et son efficacité dans des essais cliniques. Sa pharmacocinétique implique des processus d'absorption, de distribution, de métabolisme et d'excrétion qui sont cruciaux pour son action thérapeutique. Bien que Atalurène ait montré des promesses dans des contextes cliniques, son utilisation peut être accompagnée d'effets secondaires, et son efficacité peut varier d'un patient à l'autre. Dans l'ensemble, Atalurène représente une avancée significative dans le traitement des conditions génétiques liées aux mutations sans sens, mettant en évidence le potentiel des thérapies ciblées dans la médecine moderne.

Formule : C₁₅H₉FN₂O₃

InChI : InChI=1S/C15H9FN2O3/c16-12-7-2-1-6-11(12)14-17-13(18-21-14)9-4-3-5-10(8-9)15(19)20/h1-8H,(H,19,20)

Code InChI : InChIKey=OOUGLTULBSNHNF-UHFFFAOYSA-N

SMILES : FC1=C(C2=NC(=NO2)C3=CC(C(O)=O)=CC=C3)C=CC=C1

Synonymes :

• 3-[5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoicacid
• Atalure
• Ataluren
• Benzoic acid,3-[5-(2-fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]-
• Pct 124
• Ptc 124
• Translarna
• 3-[5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid
• Ataluren(PTC124)

PTC124

CAS : 775304-57-9

Formule : C₁₅H₉FN₂O₃

Degré de pureté : 98%

Couleur et forme : Solid

Masse moléculaire : 284.2420

Ref: IN-DA005T7O

Ataluren

CAS : 775304-57-9

Formule : C₁₅H₉FN₂O₃

Couleur et forme : Off-White Solid

Masse moléculaire : 284.25

Ref: 4Z-A-152001

Ataluren

CAS : 775304-57-9

Ataluren

Degré de pureté : ≥98%

Masse moléculaire : 284.24g/mol

Ref: 54-BUP15408

Ataluren

CAS : 775304-57-9

Ataluren (PTC124) is a novel, orally administered drug that targets nonsense mutations.

Formule : C₁₅H₉FN₂O₃

Degré de pureté : 99.16% - 99.84%

Couleur et forme : Solid

Masse moléculaire : 284.24

Ref: TM-T1805

3-(5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl)benzoic acid

CAS : 775304-57-9

3-(5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl)benzoic acid

Formule : C₁₅H₉FN₂O₃

Degré de pureté : 98%

Couleur et forme : white powder

Masse moléculaire : 284.24g/mol

Ref: 54-BI9879

Ataluren

CAS : 775304-57-9

Ataluren is a drug that was developed to treat Duchenne muscular dystrophy. It is an orally administered small molecule that has been shown to restore the production of a protein called dystrophin, which is missing in people with Duchenne muscular dystrophy. The drug works by binding to the RNA polymerase and terminating transcription of the mutated gene that causes the disease. Ataluren has been studied in clinical trials as an alternative to steroids, which are used to slow or stop muscle deterioration and allow the body's natural healing process to take place. This drug has also been shown to be effective against other mutations, including those associated with cystic fibrosis and Huntington's disease.

Formule : C₁₅H₉FN₂O₃

Degré de pureté : Min. 95%

Couleur et forme : Powder

Masse moléculaire : 284.24 g/mol

Ref: 3D-FF106142

3-(5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl)benzoic acid

CAS : 775304-57-9

Formule : C₁₅H₉FN₂O₃

Degré de pureté : 95.0%

Couleur et forme : Solid

Masse moléculaire : 284.246

Ref: 10-F093613

PTC-124

Produit contrôlé

CAS : 775304-57-9

Applications PTC-124 is a nonaminoglycoside that has been reported to induce ribosomes to read through premature nonsense stop signals on mRNA, allowing the production of full-length functional proteins,
References Yu, H. et al.: Int. J. Mol. Med., 33, 729 (2014); Aditya, S. et al.: J. Biomed. Pharm. Res., 2, 21 (2013);

Formule : C₁₅H₉FN₂O₃

Couleur et forme : White To Off-White

Masse moléculaire : 284.24

Ref: TR-P839830