CAS 104206-65-7: Nitisinone
Descrizione:Nitisinone, con il numero CAS 104206-65-7, è un composto organico sintetico utilizzato principalmente nel trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1, un raro disturbo genetico che colpisce il metabolismo dell'aminoacido tirosina. Funziona come un potente inibitore dell'enzima 4-idrossifenilpiruvato dioxygenase, che è cruciale nella via catabolica della tirosina. Inibendo questo enzima, Nitisinone riduce efficacemente l'accumulo di metaboliti tossici associati al disturbo. Il composto è tipicamente somministrato per via orale ed è caratterizzato dalla sua relativamente bassa solubilità in acqua, che influisce sulla sua formulazione e somministrazione. Nitisinone è generalmente ben tollerato, anche se può avere effetti collaterali, inclusa la potenziale tossicità epatica e cambiamenti nei livelli di alcuni metaboliti. Il suo sviluppo ha migliorato significativamente la gestione della tirosinemia, consentendo ai pazienti di mantenere una migliore qualità della vita. Come per qualsiasi farmaco, il monitoraggio e gli aggiustamenti della dose sono essenziali per ottimizzare i risultati terapeutici riducendo al minimo gli effetti avversi.
Formula:C14H10F3NO5
InChI:InChI=1S/C14H10F3NO5/c15-14(16,17)7-4-5-8(9(6-7)18(22)23)13(21)12-10(19)2-1-3-11(12)20/h4-6,12H,1-3H2
InChI key:InChIKey=OUBCNLGXQFSTLU-UHFFFAOYSA-N
SMILES:O=C(C1=CC=C(C=C1N(=O)=O)C(F)(F)F)C2C(=O)CCCC2=O
- Sinonimi:
- 1,3-Cyclohexanedione, 2-[2-nitro-4-(trifluoromethyl)benzoyl]-
- 2-[2-Nitro-4-(Trifluoromethyl)Benzoyl]Cyclohexane-1,3-Dione
- 2-[2-Nitro-4-(trifluoromethyl)benzoyl]-1,3-cyclohexanedione
- Nitisinone
- Nitisone
- Nityr
- Orfadin
- Sc 0735
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Nitisinone
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