CAS 1258984-36-9

Nusinersen

Descrizione:

Nusinersen è un oligonucleotide antisenso utilizzato principalmente nel trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), un disturbo genetico caratterizzato dalla degenerazione dei neuroni motori. È progettato per modificare lo splicing del gene SMN2, aumentando così la produzione della proteina del neurone motorio di sopravvivenza (SMN), che è cruciale per la salute dei neuroni motori. Nusinersen viene somministrato tramite iniezione intratecale, consentendo di bypassare la barriera ematoencefalica e di mirare direttamente al sistema nervoso centrale. La struttura chimica di Nusinersen consiste in una sequenza di RNA modificata, che ne migliora la stabilità e l'affinità di legame con l'mRNA target. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'ibridazione al pre-mRNA SMN2, promuovendo l'inclusione dell'esone 7 e portando alla produzione di una proteina SMN funzionale. È stato dimostrato che Nusinersen migliora la funzione motoria e la sopravvivenza nei pazienti con SMA, rappresentando un significativo progresso nel trattamento di questa condizione. Il suo sviluppo rappresenta un approccio innovativo nella terapia genica, utilizzando i principi della biologia molecolare per affrontare i disturbi genetici.

Formula: C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇

Sinonimi:

• NU
• Nusinersen USP/EP/BP
• Nusinersen

Nusinersen

CAS: 1258984-36-9

Nusinersen (nusinersen) is a antisense oligonucleotide (ASO) for the treatment of pediatric and adult spinal muscular atrophy (SMA) and increases SMN proteinss.

Purezza: 98.62%

Colore e forma: Solid

Ref: TM-T38656

Nusinersen sodium

CAS: 1258984-36-9

An antisense oligonucleotide in which the 2'-positions in the ribose ring are protected with 2'-O-2-methoxyethyl groups and the phosphate linkages replaced with phosphorothioate linkages.  Used to treat spinal muscular atrophy.

Formula: C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇•Na₁₈

Purezza: Min. 95%

Colore e forma: Powder

Peso molecolare: 7,540.85 g/mol

Ref: 3D-FN184231

Nusinersen

CAS: 1258984-36-9

An antisense oligonucleotide in which the 2'-positions in the ribose ring are protected with 2'-O-2-methoxyethyl groups and the phosphate linkages replaced with phosphorothioate linkages.  Used to treat spinal muscular atrophy.

Formula: C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇

Purezza: Min. 95%

Colore e forma: Powder

Peso molecolare: 7,127.21 g/mol

Ref: 3D-FN170919