CAS 169105-89-9
:Isofagomina
Descrizione:
Isofagomina è un composto chimico caratterizzato come un potente e selettivo inibitore dell'enzima glucocerebrosidasi, che è cruciale nel metabolismo dei glicosfingolipidi. È studiato principalmente per le sue potenziali applicazioni terapeutiche nel trattamento della malattia di Gaucher, un disturbo genetico risultante dalla carenza di glucocerebrosidasi. Isofagomina è noto per la sua capacità di stabilizzare l'enzima nella sua forma attiva, migliorando così la sua attività e promuovendo la degradazione dei glucocerebrosidi. Il composto presenta una struttura biciclica unica che contribuisce alla sua affinità di legame e specificità per l'enzima. Isofagomina è tipicamente somministrato in un contesto farmaceutico e la sua efficacia è valutata attraverso vari saggi biochimici e studi clinici. Inoltre, è importante considerare la sua farmacocinetica, i potenziali effetti collaterali e le interazioni con altri farmaci quando si valuta il suo uso terapeutico. In generale, Isofagomina rappresenta un significativo progresso nel trattamento dei disturbi da accumulo lisosomiale, evidenziando l'importanza delle terapie di sostituzione e potenziamento degli enzimi nella medicina moderna.
Formula:C6H14ClNO3
InChI:InChI=1/C6H13NO3/c8-3-4-1-7-2-5(9)6(4)10/h4-10H,1-3H2/t4-,5+,6+/m0/s1
InChI key:InChIKey=QPYJXFZUIJOGNX-HSUXUTPPSA-N
SMILES:C(O)[C@@H]1[C@@H](O)[C@H](O)CNC1
Sinonimi:- (3R,4R,5R)-5-(Hydroxymethyl)-3,4-Piperidinediol, Hydrochloride
- (3R,4R,5R)-5-(Hydroxymethyl)-3,4-piperidinediol
- (3R,4R,5R)-5-(Hydroxymethyl)-3,4-piperidinediol,HCl
- (3R,4R,5S)-5-(hydroxymethyl)piperidine-3,4-diol
- 3,4-Piperidinediol, 5-(hydroxymethyl)-, (3R,4R,5R)-
- 3,4-Piperidinediol, 5-(hydroxymethyl)-, [3R-(3α,4β,5α)]-
- <span class="text-smallcaps">D</span>-Isofagomine
- Afegostat
- Isofagomine
- IsofagomineHydrochlroide
- Plicera
- D-Isofagomine
- 5-Hydroxymethyl-3,4-piperidinediol
- (3R,4R,5R)-5-(Hydroxymethyl)piperidine-3,4-diol hydrochloride
- ISOFAGOMINE, HYDROCHLORIDE
- (3R,4R,5R)-5-(Hydroxymethyl)piperidine-3,4-diol
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Isofagomine
CAS:<p>Isofagomine is a chiral molecule that has been used as a model system for studying the stereochemical effects of enzyme inhibition. It is an inhibitor of the enzyme glucosylceramide synthase, which is involved in the synthesis of glucosylceramide (a major component of the myelin sheath). Isofagomine binds to an allosteric site on this enzyme and inhibits its activity. The binding site on glucosylceramide synthase has been mapped using X-ray crystallography and NMR spectroscopy. Isofagomine also inhibits other enzymes, such as phosphatidylethanolamine N-methyltransferase, which catalyzes the transfer of methyl groups from S-adenosylmethionine to phosphatidylethanolamine. Isofagomine has been shown to have neuroprotective properties against oxidative injury by reducing lipid peroxidation in rat brain cells. This may</p>Formula:C6H13NO3Purezza:Min. 95%Peso molecolare:147.17 g/molAfegostat
CAS:Afegostat is a pharmacological chaperone that specifically and reversibly binds acid-β-glucosidase (GCase) in the endoplasmic reticulum with high affinity.Formula:C6H13NO3Purezza:98%Colore e forma:Yellow Low-Melting SolidPeso molecolare:147.17



