Descrizione:Avapritinib è un inibitore della tirosina chinasi a piccole molecole utilizzato principalmente nel trattamento di alcuni tipi di cancro, in particolare quelli associati a mutazioni nel gene KIT, come i tumori stromali gastrointestinali (GIST). Inibisce selettivamente l'attività delle forme mutanti della proteina KIT, che gioca un ruolo cruciale nelle vie di segnalazione cellulare che regolano la crescita e la sopravvivenza cellulare. Avapritinib è caratterizzato dalla sua alta specificità per le forme mutanti dell'obiettivo, il che aiuta a ridurre al minimo gli effetti off-target e aumenta la sua efficacia terapeutica. Il composto è somministrato per via orale e ha un profilo farmacocinetico favorevole, consentendo un'esposizione sistemica efficace. Il suo sviluppo è stato guidato dalla necessità di terapie mirate in oncologia ed è stato valutato in studi clinici per la sua sicurezza e efficacia. Come molte terapie mirate, gli effetti collaterali potenziali possono includere anomalie ematologiche, disturbi gastrointestinali e affaticamento, richiedendo un attento monitoraggio durante il trattamento. Nel complesso, Avapritinib rappresenta un significativo progresso nella terapia personalizzata contro il cancro.
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