CAS 1825352-65-5: Risdiplam

Descrizione: Risdiplam è un farmaco a piccole molecole sviluppato principalmente per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), un disturbo genetico caratterizzato dalla perdita di neuroni motori. Funziona come un modificatore di splicing del neurone motorio di sopravvivenza 2 (SMN2), migliorando la produzione di proteina SMN funzionale, che è cruciale per la salute dei neuroni motori. Risdiplam è caratterizzato dalla sua biodisponibilità orale, che consente una somministrazione conveniente rispetto ad altre terapie che richiedono iniezioni. Il composto ha un peso molecolare relativamente basso e mostra una buona solubilità, il che contribuisce al suo profilo farmacocinetico. Il suo meccanismo d'azione implica la modulazione dello splicing del pre-mRNA di SMN2, aumentando così i livelli di proteina SMN nel corpo. Risdiplam ha subito ampi studi clinici, dimostrando efficacia nel migliorare la funzione motoria nei pazienti con SMA. Come per qualsiasi farmaco, è essenziale monitorare i potenziali effetti collaterali, che possono includere disturbi gastrointestinali e altri effetti sistemici. In generale, Risdiplam rappresenta un significativo progresso nel panorama terapeutico per la SMA.

Formula: C₂₂H₂₃N₇O

InChI: InChI=1S/C22H23N7O/c1-14-9-18(26-29-11-15(2)24-21(14)29)17-10-20(30)28-12-16(3-4-19(28)25-17)27-8-7-23-22(13-27)5-6-22/h3-4,9-12,23H,5-8,13H2,1-2H3

InChI key: InChIKey=ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N

SMILES: O=C1C=C(N=C2C=CC(=CN12)N3CCNC4(C3)CC4)C5=NN6C=C(N=C6C(=C5)C)C

Risdiplam

CAS: 1825352-65-5

• Formula: C₂₂H₂₃N₇O
• Purezza: 99%
• Colore e forma: Solid
• Peso molecolare: 401.4643

Risdiplam

CAS: 1825352-65-5

• Formula: C₂₂H₂₃N₇O
• Colore e forma: Yellow Solid
• Peso molecolare: 401.47

Risdiplam-d4

CAS: 1825352-65-5

• Formula: C₂₂H₁₉D₄N₇O
• Colore e forma: Yellow Solid
• Peso molecolare: 405.50

Risdiplam

CAS: 1825352-65-5

Risdiplam (RG7916) is a centrally and peripherally distributed and orally administrable small molecule SMN2 pre-mRNA …

• Formula: C₂₂H₂₃N₇O
• Purezza: 99.36% - 99.43%
• Colore e forma: Solid
• Peso molecolare: 401.46

Risdiplam

CAS: 1825352-65-5

Modifier of the SMN2 gene splicing

• Formula: C₂₂H₂₃N₇O
• Purezza: Min. 98 Area-%
• Colore e forma: Powder
• Peso molecolare: 401.46 g/mol