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CAS 75172-81-5

:

Migalastat-Hydrochlorid

Beschreibung:
Migalastat-Hydrochlorid ist ein pharmakologisches Mittel, das hauptsächlich zur Behandlung der Fabry-Krankheit eingesetzt wird, einer genetischen Störung, die aus dem Mangel des Enzyms Alpha-Galaktosidase A resultiert. Diese Verbindung wirkt als Chaperon, stabilisiert das Enzym und erleichtert seine ordnungsgemäße Funktion, was hilft, die Ansammlung bestimmter Lipide im Körper zu reduzieren. Chemisch ist Migalastat-Hydrochlorid durch seine spezifische molekulare Struktur gekennzeichnet, die ein chirales Zentrum umfasst, was zu seiner biologischen Aktivität beiträgt. Es wird typischerweise oral verabreicht und ist bekannt für sein günstiges pharmakokinetisches Profil, einschließlich guter Absorption und Verteilung im Körper. Die Hydrochlorid-Salzform verbessert seine Löslichkeit und Stabilität. Migalastat-Hydrochlorid hat umfangreiche klinische Studien durchlaufen, die seine Wirksamkeit bei der Reduzierung von krankheitsbedingten Symptomen und der Verbesserung der Lebensqualität von Patienten mit Fabry-Krankheit zeigen. Wie bei jedem Medikament ist es wichtig, mögliche Nebenwirkungen und Kontraindikationen zu berücksichtigen, und es sollte unter der Anleitung eines Gesundheitsdienstleisters verwendet werden.
Formel:C6H13NO4·ClH
InChl:InChI=1S/C6H13NO4.ClH/c8-2-3-5(10)6(11)4(9)1-7-3;/h3-11H,1-2H2;1H/t3-,4+,5+,6-;/m1./s1
InChI Key:InChIKey=ZJIHMALTJRDNQI-OLALXQGDSA-N
SMILES:C(O)[C@@H]1[C@H](O)[C@H](O)[C@@H](O)CN1.Cl
Synonyme:
  • 1-Deoxygalactonojirimycin hydrochloride
  • 3,4,5-Piperidinetriol, 2-(hydroxymethyl)-, hydrochloride (1:1), (2R,3S,4R,5S)-
  • 3,4,5-Piperidinetriol, 2-(hydroxymethyl)-, hydrochloride, (2R,3S,4R,5S)-
  • 3,4,5-Piperidinetriol, 2-(hydroxymethyl)-, hydrochloride, [2R-(2α,3α,4α,5β)]-
  • Galafold
  • Migalastat HCl
  • Migalastat hydrochloride
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