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CAS 928659-70-5

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Eliglustat-Tartrat

Beschreibung:
Eliglustat-Tartrat ist eine synthetische Verbindung, die hauptsächlich als pharmakologisches Mittel zur Behandlung der Gaucher-Krankheit eingesetzt wird, einer genetischen Störung, die aus einem Mangel des Enzyms Glukozerebrosidase resultiert. Es funktioniert als Substratreduktionstherapie, indem es die Synthese von Glukosylceramid hemmt und somit dessen Ansammlung in den Zellen verringert. Die Substanz ist durch ihre chemische Formel gekennzeichnet, die ihre komplexe Struktur widerspiegelt, und erscheint typischerweise als weißes bis off-white Pulver. Eliglustat-Tartrat ist in Wasser löslich und zeigt Stabilität unter Standardlagerbedingungen. Sein Wirkmechanismus beinhaltet die selektive Hemmung der Glukosylceramid-Synthase, die für seine therapeutische Wirksamkeit entscheidend ist. Die Verbindung wird oral verabreicht und hat ein günstiges pharmakokinetisches Profil, das eine einmal tägliche Dosierung ermöglicht. Wie bei jedem Medikament können potenzielle Nebenwirkungen gastrointestinale Störungen und andere systemische Reaktionen umfassen, was eine Überwachung während der Behandlung erforderlich macht. Insgesamt stellt Eliglustat-Tartrat einen bedeutenden Fortschritt im Management der Gaucher-Krankheit dar und bietet eine Alternative zur Enzymersatztherapie.
Formel:C23H36N2O4C4H6O6
InChl:InChI=1S/C23H36N2O4.C4H6O6/c1-2-3-4-5-6-9-22(26)24-19(17-25-12-7-8-13-25)23(27)18-10-11-20-21(16-18)29-15-14-28-20;5-1(3(7)8)2(6)4(9)10/h10-11,16,19,23,27H,2-9,12-15,17H2,1H3,(H,24,26);1-2,5-6H,(H,7,8)(H,9,10)/t19-,23-;1-,2-/m11/s1
InChI Key:InChIKey=VNGQLUTVKDPUJS-VUBSCCJGSA-N
SMILES:[C@@H]([C@@H](CN1CCCC1)NC(CCCCCCC)=O)(O)C=2C=C3C(=CC2)OCCO3.[C@@H]([C@H](C(O)=O)O)(C(O)=O)O
Synonyme:
  • Eliglustat hemitartrate
  • Octanamide, N-[(1R,2R)-2-(2,3-dihydro-1,4-benzodioxin-6-yl)-2-hydroxy-1-(1-pyrrolidinylmethyl)ethyl]-, (2R,3R)-2,3-dihydroxybutanedioate (2:1)
  • Eliglustat tartrate
  • Genz 112638
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