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CAS 2216712-66-0

:

Elexacaftor

Descrizione:
Elexacaftor è un farmaco a piccole molecole utilizzato principalmente nel trattamento della fibrosi cistica, in particolare nei pazienti con mutazioni specifiche nel gene CFTR. Funziona come un modulatore del CFTR, migliorando l'elaborazione e la funzione della proteina CFTR, che è cruciale per mantenere l'equilibrio di sale e acqua sulle superfici epiteliali. Elexacaftor è spesso utilizzato in combinazione con altri modulatori del CFTR, come tezacaftor e ivacaftor, per migliorare l'efficacia terapeutica. La sostanza è caratterizzata dalla sua capacità di aumentare la quantità di proteina CFTR funzionale sulla superficie cellulare, migliorando così il trasporto di cloruro e alleviando i sintomi associati alla fibrosi cistica. Elexacaftor viene somministrato per via orale e ha dimostrato di migliorare la funzione polmonare e ridurre le esacerbazioni polmonari nei pazienti. La sua struttura chimica include gruppi funzionali specifici che contribuiscono alla sua attività e proprietà farmacocinetiche, rendendolo un componente vitale nella gestione della fibrosi cistica. Come per qualsiasi farmaco, è necessario considerare i potenziali effetti collaterali e controindicazioni, ed è essenziale seguire le indicazioni mediche quando si utilizza questo farmaco.
Formula:C26H34F3N7O4S
InChI:InChI=1S/C26H34F3N7O4S/c1-16-12-25(5,6)35(13-16)22-18(23(37)33-41(38,39)19-14-34(7)31-17(19)2)8-9-20(30-22)36-11-10-21(32-36)40-15-24(3,4)26(27,28)29/h8-11,14,16H,12-13,15H2,1-7H3,(H,33,37)/t16-/m0/s1
InChI key:MVRHVFSOIWFBTE-INIZCTEOSA-N
SMILES:C[C@H]1CC(N(C1)C2=C(C=CC(=N2)N3C=CC(=N3)OCC(C)(C)C(F)(F)F)C(=O)NS(=O)(=O)C4=CN(N=C4C)C)(C)C
Sinonimi:
  • Elexacaftor VX-445
  • N-(1,3-dimethylpyrazol-4-yl)sulfonyl-6-[3-(3,3,3-trifluoro-2,2-dimethylpropoxy)pyrazol-1-yl]-2-[(4S)-2,2,4-trimethylpyrrolidin-1-yl]pyridine-3-carboxamide
  • 3-Pyridinecarboxamide, N-[(1,3-dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)sulfonyl]-6-[3-(3,3,3-trifluoro-2,2-dimethylpropoxy)-1H-pyrazol-1-yl]-2-[(4S)-2,2,4-trimethyl-1-pyrrolidinyl]-
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