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CAS 72599-27-0

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Miglustat

Descrizione:
Miglustat è un composto chimico utilizzato principalmente come agente terapeutico per alcuni disturbi genetici, in particolare la malattia di Gaucher e la malattia di Niemann-Pick di tipo C. È classificato come un inibitore della glucosilceramidasi, il che significa che interferisce con il metabolismo dei glicosfingolipidi, riducendo così la loro accumulazione nelle cellule. La formula molecolare di Miglustat è C₈H₁₅NO₃ e ha un peso molecolare di circa 169,22 g/mol. Il composto viene tipicamente somministrato per via orale ed è noto per la sua capacità di penetrare la barriera ematoencefalica, rendendolo benefico per le manifestazioni neurologiche di queste malattie. Miglustat è caratterizzato dalla sua forma di polvere cristallina bianca a bianco sporco ed è solubile in acqua e solventi organici. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione dell'enzima glucosilceramidasi, che è cruciale per la degradazione dei glucocerebrosidi. Come per qualsiasi farmaco, Miglustat può avere effetti collaterali e il suo uso deve essere monitorato da professionisti sanitari.
Formula:C10H21NO4
InChI:InChI=1S/C10H21NO4/c1-2-3-4-11-5-8(13)10(15)9(14)7(11)6-12/h7-10,12-15H,2-6H2,1H3/t7-,8+,9-,10-/m1/s1
InChI key:InChIKey=UQRORFVVSGFNRO-UTINFBMNSA-N
SMILES:C(CCC)N1[C@H](CO)[C@@H](O)[C@H](O)[C@@H](O)C1
Sinonimi:
  • N-Butyl-1-deoxynojirimycin
  • 3,4,5-Piperidinetriol, 1-butyl-2-(hydroxymethyl)-, [2R-(2α,3β,4α,5β)]-
  • 3,4,5-Piperidinetriol, 1-butyl-2-(hydroxymethyl)-, (2R,3R,4R,5S)-
  • N-Butyldeoxynojirimycin
  • (2R,3R,4R,5S)-1-Butyl-2-(hydroxymethyl)-3,4,5-piperidinetriol
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