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CAS 75172-81-5

:

Cloridrato di migalastat

Descrizione:
Cloridrato di migalastat è un agente farmacologico utilizzato principalmente nel trattamento della malattia di Fabry, un disturbo genetico che deriva dalla carenza dell'enzima alfa-galattosidasi A. Questo composto agisce come un chaperone, stabilizzando l'enzima e facilitando la sua corretta funzione, il che aiuta a ridurre l'accumulo di alcuni lipidi nel corpo. Chimicamente, Cloridrato di migalastat è caratterizzato dalla sua specifica struttura molecolare, che include un centro chirale, contribuendo alla sua attività biologica. Viene tipicamente somministrato per via orale ed è noto per il suo favorevole profilo farmacocinetico, che include una buona assorbimento e distribuzione nel corpo. La forma di sale cloridrato ne migliora la solubilità e stabilità. Cloridrato di migalastat ha subito ampi studi clinici, dimostrando la sua efficacia nella riduzione dei sintomi legati alla malattia e nel miglioramento della qualità della vita dei pazienti con malattia di Fabry. Come per qualsiasi farmaco, è essenziale considerare i potenziali effetti collaterali e controindicazioni, e deve essere utilizzato sotto la guida di un professionista sanitario.
Formula:C6H13NO4·ClH
InChI:InChI=1S/C6H13NO4.ClH/c8-2-3-5(10)6(11)4(9)1-7-3;/h3-11H,1-2H2;1H/t3-,4+,5+,6-;/m1./s1
InChI key:InChIKey=ZJIHMALTJRDNQI-OLALXQGDSA-N
SMILES:C(O)[C@@H]1[C@H](O)[C@H](O)[C@@H](O)CN1.Cl
Sinonimi:
  • 1-Deoxygalactonojirimycin hydrochloride
  • 3,4,5-Piperidinetriol, 2-(hydroxymethyl)-, hydrochloride (1:1), (2R,3S,4R,5S)-
  • 3,4,5-Piperidinetriol, 2-(hydroxymethyl)-, hydrochloride, (2R,3S,4R,5S)-
  • 3,4,5-Piperidinetriol, 2-(hydroxymethyl)-, hydrochloride, [2R-(2α,3α,4α,5β)]-
  • Galafold
  • Migalastat HCl
  • Migalastat hydrochloride
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