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CAS 928659-70-5

:

Tartarato di eliglustat

Descrizione:
Tartarato di eliglustat è un composto sintetico utilizzato principalmente come agente farmacologico nel trattamento della malattia di Gaucher, un disturbo genetico che deriva dalla carenza dell'enzima glucocerebrosidasi. Funziona come una terapia di riduzione del substrato, inibendo la sintesi della glucosilceramide, riducendo così la sua accumulazione nelle cellule. La sostanza è caratterizzata dalla sua formula molecolare, che riflette la sua struttura complessa, e appare tipicamente come una polvere bianca o bianco sporco. Tartarato di eliglustat è solubile in acqua e presenta stabilità in condizioni di stoccaggio standard. Il suo meccanismo d'azione implica l'inibizione selettiva della sintasi della glucosilceramide, che è cruciale per la sua efficacia terapeutica. Il composto è somministrato per via orale e ha un profilo farmacocinetico favorevole, consentendo una somministrazione una volta al giorno. Come per qualsiasi farmaco, gli effetti collaterali potenziali possono includere disturbi gastrointestinali e altre reazioni sistemiche, richiedendo monitoraggio durante il trattamento. Nel complesso, Tartarato di eliglustat rappresenta un significativo progresso nella gestione della malattia di Gaucher, fornendo un'alternativa alla terapia di sostituzione enzimatica.
Formula:C23H36N2O4C4H6O6
InChI:InChI=1S/C23H36N2O4.C4H6O6/c1-2-3-4-5-6-9-22(26)24-19(17-25-12-7-8-13-25)23(27)18-10-11-20-21(16-18)29-15-14-28-20;5-1(3(7)8)2(6)4(9)10/h10-11,16,19,23,27H,2-9,12-15,17H2,1H3,(H,24,26);1-2,5-6H,(H,7,8)(H,9,10)/t19-,23-;1-,2-/m11/s1
InChI key:InChIKey=VNGQLUTVKDPUJS-VUBSCCJGSA-N
SMILES:[C@@H]([C@@H](CN1CCCC1)NC(CCCCCCC)=O)(O)C=2C=C3C(=CC2)OCCO3.[C@@H]([C@H](C(O)=O)O)(C(O)=O)O
Sinonimi:
  • Eliglustat hemitartrate
  • Octanamide, N-[(1R,2R)-2-(2,3-dihydro-1,4-benzodioxin-6-yl)-2-hydroxy-1-(1-pyrrolidinylmethyl)ethyl]-, (2R,3R)-2,3-dihydroxybutanedioate (2:1)
  • Eliglustat tartrate
  • Genz 112638
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