CAS 1258984-36-9

Nusinersen

Descrição:

Nusinersen é um oligonucleotídeo antissenso usado principalmente no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), um distúrbio genético caracterizado pela degeneração dos neurônios motores. Ele é projetado para modificar o splicing do gene SMN2, aumentando assim a produção da proteína do neurônio motor de sobrevivência (SMN), que é crucial para a saúde dos neurônios motores. Nusinersen é administrado por injeção intratecal, permitindo que ele contorne a barreira hematoencefálica e direcione diretamente o sistema nervoso central. A estrutura química de Nusinersen consiste em uma sequência de RNA modificada, que melhora sua estabilidade e afinidade de ligação ao mRNA alvo. Seu mecanismo de ação envolve hibridização ao pré-mRNA SMN2, promovendo a inclusão do éxon 7 e levando à produção de uma proteína SMN funcional. Nusinersen demonstrou melhorar a função motora e a sobrevivência em pacientes com AME, tornando-se um avanço significativo no tratamento dessa condição. Seu desenvolvimento representa uma abordagem nova na terapia gênica, utilizando os princípios da biologia molecular para abordar distúrbios genéticos.

Fórmula: C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇

Sinónimos:

• NU
• Nusinersen USP/EP/BP
• Nusinersen

Nusinersen

CAS: 1258984-36-9

Nusinersen (nusinersen) is a antisense oligonucleotide (ASO) for the treatment of pediatric and adult spinal muscular atrophy (SMA) and increases SMN proteinss.

Pureza: 98.62%

Cor e Forma: Solid

Ref: TM-T38656

Nusinersen sodium

CAS: 1258984-36-9

An antisense oligonucleotide in which the 2'-positions in the ribose ring are protected with 2'-O-2-methoxyethyl groups and the phosphate linkages replaced with phosphorothioate linkages.  Used to treat spinal muscular atrophy.

Fórmula: C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇•Na₁₈

Pureza: Min. 95%

Cor e Forma: Powder

Peso molecular: 7,540.85 g/mol

Ref: 3D-FN184231

Nusinersen

CAS: 1258984-36-9

An antisense oligonucleotide in which the 2'-positions in the ribose ring are protected with 2'-O-2-methoxyethyl groups and the phosphate linkages replaced with phosphorothioate linkages.  Used to treat spinal muscular atrophy.

Fórmula: C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S₁₇

Pureza: Min. 95%

Cor e Forma: Powder

Peso molecular: 7,127.21 g/mol

Ref: 3D-FN170919